Ogni anno quasi 7.000 tedeschi si ammalano di mieloma multiplo, una forma aggressiva di tumore del midollo osseo. Mentre i tassi di mortalità rimangono elevati, la ricerca sta facendo progressi, dando nuova speranza ai pazienti.
Sebbene il tumore possa spesso passare inosservato senza sintomi importanti per un periodo di tempo significativo, una volta che i sintomi si manifestano, possono sconvolgere in modo significativo la vita dei pazienti.
Secondo l’Istituto Superiore di Sanità di Berlino, il mieloma multiplo può causare un indebolimento del sistema immunitario, un’insufficienza renale e una significativa osteoporosi che può portare a fratture.
“Mi disperavo sempre di più perché avevo un dolore permanente”, ha ricordato un paziente tedesco in un podcast di pazienti oncologici, riferendo di avere un forte dolore alla schiena come sintomo che ha portato alla diagnosi. “Ogni giorno peggiorava”, ha aggiunto.
In molti casi, il cancro è considerato incurabile e i tassi di mortalità rimangono elevati.
Solo il 54% delle donne e il 56% degli uomini affetti da mieloma multiplo sopravvive dopo cinque anni. Dopo dieci anni, il tasso di sopravvivenza scende al 37% per le donne e al 39% per gli uomini, secondo il Centro Robert Koch, l’agenzia sanitaria federale tedesca.
Questo perché, anche se il cancro viene tenuto a bada per diversi anni grazie alle terapie, può diventare resistente ai farmaci e alla fine crescere di nuovo.
Tuttavia, negli ultimi anni e decenni sono stati fatti molti progressi, soprattutto rispetto alll’aspettativa di vita dei pazienti.
Vent’anni fa, “molti pazienti morivano di questa malattia entro due o tre anni”, ha spiegato Udo Holtick dell’Università di Colonia in una recente pubblicazione. Oggi, ha aggiunto, non è raro che le persone colpite vivano per altri dieci anni.
Approcci promettenti
Diversi studi recenti aprono a nuove possibilità per i pazienti. “Per questo motivo, nei prossimi anni possiamo aspettarci un ulteriore miglioramento sostanziale della prognosi dei pazienti affetti da mieloma”, ha aggiunto Holtick.
Un esempio è rappresentato da un recente approccio terapeutico chiamato terapia con cellule CAR T.
Tradizionalmente, il mieloma multiplo viene solitamente trattato con una combinazione di chemioterapia e trapianto di cellule staminali.
La terapia CAR T utilizza cellule immunitarie geneticamente modificate per trattare il cancro in modo diverso. La manipolazione del gene consente alle cellule immunitarie di individuare e distruggere meglio le cellule maligne nel sangue, nel midollo osseo e nei linfonodi dei pazienti.
“Sotto molti aspetti, si tratta di una pietra miliare”, ha sottolineato Max Topp, responsabile del programma di cellule CAR T presso l’ospedale universitario di Würzburg, nel sud della Germania.
All’inizio di marzo, la clinica ha trattato il 100° paziente con CAR T dopo aver somministrato la terapia dal 2016.
Sono stati compiuti progressi anche rispetto alla combinazione di diversi trattamenti, un approccio considerato particolarmente promettente per evitare che il cancro diventi resistente ai farmaci.
Un recente studio clinico condotto da un team di ricercatori dell’Università tedesca di Heidelberg e pubblicato su Lancet Haematology ha rilevato che il mix standard di tre farmaci utilizzato come primo trattamento per il cancro può vedere un tasso di successo significativamente più alto se viene combinato con un cosiddetto anticorpo monoclonale.
“Si tratta di risultati estremamente incoraggianti”, ha dichiarato Hartmut Goldschmidt, supervisore dello studio.
Utilizzando il trattamento, “possiamo migliorare significativamente le condizioni di partenza e quindi anche le possibilità di successo della terapia con cellule staminali in una percentuale considerevole dei nostri pazienti”, ha spiegato.
I finanziamenti sono fondamentali
Un fattore chiave per stabilire se la ricerca continuerà a guidare progressi simili nei trattamenti del mieloma in futuro è il finanziamento.
A causa del suo tasso di incidenza relativamente basso, il mieloma multiplo è considerato una malattia rara. Questo può portare a finanziamenti diseguali, poiché gli incentivi a investire nella ricerca di trattamenti sono più bassi.
Per affrontare questo problema, il ministero della Ricerca tedesco sostiene finanziariamente i progetti di ricerca nazionali e la cooperazione con altri ricercatori all’estero. Nell’ambito del programma “Research for rare”, 21,5 milioni di euro sono destinati alla ricerca sui trattamenti per le malattie rare.
Nel frattempo, una volta sviluppati, i farmaci per le malattie rare sono spesso costosi a causa del minor numero di dosi prodotte.
Contattata da EURACTIV, l’associazione tedesca delle assicurazioni sanitarie (Gkv) non ha voluto commentare se il sostegno finanziario attualmente ricevuto dai pazienti affetti da mieloma sia sufficiente. Un portavoce ha invece sottolineato la responsabilità dei legislatori.
“La concessione delle prestazioni si basa sulla necessità medica”, ha dichiarato. Secondo il Codice sociale tedesco, “i servizi devono essere sufficienti, appropriati ed economici, e non devono superare il necessario”, ha aggiunto.
[A cura di Alice Taylor]